Consiste en administrar al enfermo material genético para corregir un defecto hereditario específico o para dotar a las células de una nueva función. Puede administrarse de tres modos distintos:
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La corrección del defecto genético se hace en un laboratorio sobre células extraídas del paciente, que posteriormente, una vez corregidas o "curadas", son reintegradas a su organismo. Esta terapia suele utilizar células sanguíneas porque muchos defectos genéticos alteran el funcionamiento de uno u otro tipo de tales células. El problema es que las células sanguíneas tienen una vida limitada. Las células corregidas desaparecen poco a poco, y hay que realizar tratamientos periódicos.
La investigación se basa, pues, en las células madre o precursoras de la médula ósea: células inmaduras que dan lugar a todas las clases de células sanguíneas y que son las encargadas de reponerlas. Las células precursoras se convierten así en las dianas ideales para la terapia génica, ya que parecen ser inmortales: duran toda la vida del paciente. Constituyen, por tanto, un depósito permanente de genes introducidos por ingeniería genética. Aunque se pueden obtener células precursoras de la médula ósea, no resulta fácil introducir genes en ellas, ni conseguir que proliferen una vez reintroducidas en el cuerpo.
La modificación genética se llava a cabo introduciendo los genes terapéuticos directamente en el propio órgano dañado del individuo. Es la estrategia ideal cuando el defecto está localizado, pero no puede corregir problemas que afectan a todo el cuerpo.
El tratamiento in situ se está aplicando en varias enfermedades. Varios equipos han introducido vectores "suicidas" en tumores, vectores que portan un gen diseñado para hacer que las células cancerosas se suiciden al ser tratadas con ciertos agentes químicos.
La terapia in situ tiene todavía el inconveniente de la falta de vías seguras y eficaces para implantar genes correctores en ciertos órganos. Además, igual que en el caso de la terapia ex vivo, los genes no siempre producen buenas cantidades de las proteínas que cifran. Las células alteradas no suelen ser inmortales, y por tanto los genes útiles se pierden cuando mueren las células que los portan. Finalmente, en los dos tipos de terapias, una vez que los genes entran en las células, se integran al azar en el ADN de los cromosomas. Aunque puede que no pase nada, en algunos casos podría acarrear graves consecuencias: si cuando se integra un gen corrector interrumpe un gen supresor de tumores, que protege al cuerpo contra la aparición de tumores, puede originarse un cáncer.
Se hace llegar los genes buenos a las células defectuosas a través del torrente sanguíneo. Cerca de 500 equipos de todo el mundo trabajan en este campo, entre ellos una docena de centros públicos y privados españoles. Los médicos inyectarán vectores de genes en la sangre, a la manera de fármacos. Una vez dentro del cuerpo, los vectores se encontrarán con sus células dianas (ignorando a las demás) y transferirán su información genética.
Se ha progresado bastante en el refinamiento de las técnicas empleadas para encauzar los vectores hacia tipos celulares específicos. Menos, si se trata de que los vectores inserten su carga génica en las células diana o que eludan el sistema inmunitario del paciente. La inserción aleatoria en el ADN sigue siendo aún un problema.
Ninguna reflexión sobre terapia génica está completa si dejamos de lado la vertiente ética. La técnica para corregir con un gen una enfermedad letal sirve también para introducir un gen con propósitos menos nobles. Una cosa es ofrecer una existencia normal a un individuo enfermo, y otra bien distinta intentar "mejorar" al individuo normal, entiéndase lo que se entienda por "normal". La situación será incluso más peligrosa cuando empecemos a alterar células germinales, lo que condicionaría a las siguientes generaciones.
Nuestra sociedad cayó ciegamente en la era de la energía nuclear y en la del DDT y otros plaguicidas. No podemos permitirnos entrar a ciegas en la era de la ingeniería genética. Debemos entrar en esta excitante nueva era con la conciencia de que la terapia génica puede utilizarse para lo bueno y también para lo malo.